본 과제는 PEG-PLL 기반 BDDS 나노입자에 봉입한 핵산치료제의 세포 내 전달 효율을 높이기 위해, 엔도좀 탈출 효율을 향상시키는 고분자 설계를 최적화하는 것을 목표로 합니다. 기업은 중추신경계 신경퇴행성 질환과 희귀질환을 대상으로 RNA 의약품과 뇌 표적 전달 시스템(BDDS 플랫폼)을 개발해 온 기업으로, 글로벌 제약사 및 국내 대형 제약사와의 외부 검증 이력과 영장류 데이터를 확보하고 있어 고신뢰도의 파이프라인과 평가 인프라를 연구실에 제공할 수 있습니다. 기업은 PLL 골격을 포함한 자사 나노입자 플랫폼과 tool compound, 관련 평가 데이터를 제공하며, 연구실은 PLL backbone 및 side chain 구조 변형 라이브러리를 설계·합성하고 pH 반응성·전하 전환·친유성 도입 등 고분자 화학적 전략을 적용하는 역할을 수행합니다. 또한 엔도좀·리소좀 탈출을 정량적으로 평가할 수 있는 평가법을 확립하고, 고해상도 이미징을 통해 세포 내 trafficking 경로를 규명하며, 최종적으로 뉴런·성상교세포·미세아교세포 등 뇌세포에서의 knockdown 효능을 검증하는 것을 세부 목표로 합니다. 본 연구는 고분자 화학과 세포생물학 이미징이 교차하는 영역으로, 국내 고분자 약물전달 연구실이 강점을 가진 분야입니다.